ACCUEIL | FLUX RSS
Dimanche 20 Janvier 2019

RECHERCHE - Publié le 09/07/2018 à 20:23


Les thérapies géniques: un espoir pour les patients, un défi pour les payeurs



Des thérapies géniques commencent à accéder au marché pour soigner des maladies jusqu'alors incurables: un formidable espoir pour les patients, mais un immense défi pour les systèmes de santé en raison de leurs coûts, surtout si leur usage venait à se généraliser.

Ces thérapies consistent généralement à remplacer directement dans l'organisme (in vivo) un gène défectueux par un gène fonctionnel ou à prélever des cellules pour les modifier génétiquement en laboratoire avant de les réinjecter au malade (ex vivo).

Ce segment des biotechnologies pourrait générer 363 millions de dollars de recettes dès 2022 au niveau mondial, selon une récente étude du cabinet Research and Markets.

Ce serait certes encore une goutte d'eau au sein du colossal marché pharmaceutique mondial, dont les ventes de médicaments sur prescription médicale pourraient dépasser 1.000 milliards de dollars en 2022, selon Evaluate Pharma.

Mais si les premiers traitements de thérapie génique ont ciblé des maladies rares et monogéniques (impliquant un seul gène), la recherche biopharmaceutique bouillonne dans ce domaine, avec plus de 2.200 essais cliniques en cours dans le monde, y compris dans des pathologies de masse comme le cancer, le diabète et les maladies neurodégénératives.

C'est particulièrement dans le cancer qu'une stratégie indirecte de thérapie génique, les cellules CAR-T, avance actuellement à grands pas.

- "Comme un missile"-

Cette technologie consiste à reprogrammer génétiquement une catégorie de cellules immunitaires, les lymphocytes T, pour "les armer comme un missile" afin de leur permettre de détecter et de tuer des cellules cancéreuses, résume à l'AFP Antoine Papiernik, président de Sofinnova, société de capital-risque spécialisée dans les sciences de la vie.

Le géant biopharmaceutique suisse Novartis a ouvert la voie en août 2017 en obtenant l'approbation aux Etats-Unis d'un premier produit CAR-T, le Kymriah, ciblant une forme rare de leucémie.

Les grandes manœuvres dans l'industrie pharmaceutique n'ont pas tardé: juste après l'approbation du Kymriah, l'américain Gilead mettait la main pour près de 12 milliards de dollars sur le spécialiste des CAR-T Kite Pharma, imité quelques mois plus tard par Celgene avec l'acquisition de Juno Therapeutics pour 9 milliards de dollars.

Fin juin, Kymriah et Yescarta, médicament CAR-T de Gilead ciblant un cancer du système lymphatique, ont également été approuvés en Europe. Aux Etats-Unis, leurs prix catalogue donnent le vertige: 475.000 dollars par patient pour Kymriah, 373.000 dollars pour Yescarta.

Car la complexité actuelle de leur fabrication, à partir de cellules autologues (prélevées du patient lui-même), gonfle leurs coûts et laisse aussi planer le doute sur leur usage à grande échelle.

"Pour l'instant ces traitements ne ciblent que des cancers du sang, mais ils donnent des résultats impressionnants. La prochaine étape des CAR-T, visant des tumeurs solides, s'annonce plus compliquée", selon M. Papiernik.

- Un modèle d'activité tâtonnant -

Pour industrialiser leur usage, il faudrait aussi trouver un moyen d'utiliser des cellules de donneurs sains (cellules dites "allogéniques"), un obstacle sur lequel bon nombre de biotechs travaillent, dont la française Cellectis ou l'américaine Allogene Therapeutics.

La puissance des CAR-T est par ailleurs à double tranchant, car "l'énorme résurgence du système immunitaire qu'elles déclenchent peut tuer le patient", prévient encore M. Papiernik.

Utilisées en dernier recours, les thérapies géniques ont peiné jusqu'à présent à trouver un modèle d'activité viable, en raison de prix élevés et de très peu de patients éligibles.

Ainsi le pionnier Glybera, lancé en Europe en 2012 pour traiter une maladie génétique du pancréas et vendu un million de dollars par patient, a été un échec commercial retentissant. Au point que son fabricant, la biotech néerlandaise UniQure, l'a retiré de la vente l'an dernier.

Quant au britannique GSK, il a préféré transférer en avril son portefeuille de thérapie génique (dont le Strimvelis pour les "bébés-bulles") à la biotech spécialisée Orchard Therapeutics.

Pour devancer les critiques sur les prix de ces traitements, certains fabricants ont recours à des pratiques commerciales atypiques pour le secteur.

Ainsi début 2018, la biotech américaine Spark Therapeutics s'est engagée à rembourser les payeurs pour les patients non-répondeurs au Luxturna, sa thérapie génique ciblant une dégénérescence héréditaire de la rétine et vendue 850.000 dollars pour les deux yeux aux Etats-Unis. Une démarche inspirée d'un engagement similaire de Novartis pour le Kymriah.

Les enfants en contact avec la nature se comporteraient mieux
Le cerveau reste attentif à son environnement même pendant le sommeil
Dormir moins de 6h par nuit pourrait augmenter le risque de maladies cardiovasculaires
Plusieurs centaines de gènes ayant une influence sur la consommation de tabac ont été découverts
Certains additifs alimentaires seraient liés à un style de vie plus sédentaire
Notre cerveau porte son attention sur la taille réelle des objets
Cancer du sein: un test sanguin pourrait aider à choisir le traitement
À la recherche de nouvelles molécules contre le paludisme
Un placenta artificiel pourrait aider à comprendre les problèmes de la grossesse
Thé ou café ? Les goûts déterminés par la génétique, selon une étude australienne
 Publicité 
 LES PLUS RÉCENTS 
Échec du lancement d'un satellite par l'Iran
Se peindre des rayures blanches sur le corps protégerait des taons
Hécatombe en Australie: un million de poissons d'eau douce retrouvés morts
Restaurer l'environnement: quand les solutions deviennent problèmes
Un nouveau médusarium hypnotique pour sensibiliser à la santé des océans
 LES PLUS LUS 
Beurk ou miam? La différence est plus dans la tête que dans l'assiette
L'empire contre-attaque ou le retour de Microsoft au sommet
Climat: une ado en colère plaide en faveur des générations futures
Attaque sur les petits écrans: le boom des jeux vidéo sur mobile en Afrique
Microbiote: à la découverte de notre jardin intérieur
Naissance du premier bébé grâce à une greffe d'utérus d'une donneuse décédée
Une lettre d'Einstein sur Dieu vendue 2,89 millions de dollars
L'hiver est là, le charbon brûle, les Balkans suffoquent
Cuba: l'internet mobile disponible à partir de jeudi
Premier vol habité à destination de l'ISS depuis le lancement raté
 Publicité 
 En image 
 Publicité 
2011-2019 © Aux Frontières de la Science. Crédits photos: istockphoto. Page générée en 0.045 secondes. Blog d'actualités scientifiques réalisé par des passionnés.